به گزارش خبرگزاری صدا و سیما در مطالعه‌ای که به تازگی در مجله نیچر (Nature) منتشر شده است، دانشمندان از نمونه‌های موش برای خاموشی ژن در داخل بدن، پس از تحویل گذرا و بیان سرکوبگر‌های مهندسی شده با هدف قرار دادن ژن دخیل در گسترش کلسترول استفاده کردند.

دراین روش سرکوبگر‌های مهندسی شده به طور گسترده برای خاموش کردن ژن مورد بررسی قرار گرفتد. این گروه از محققان، سرکوب‌کننده‌های مهندسی شده‌ای را توسعه دادند که می‌تواند به طور خاص و بادوام ژن‌های درون‌زا را خاموش کند.

دراین مطالعه، محققان بررسی کردند که آیا بیان گذرای سرکوبگر‌های مهندسی شده در داخل بدن می‌تواند باعث خاموشی پایدار ژن شود یا خیر. برای این کار، آنها از نمونه‌های موش استفاده کردند و ژنی را مورد هدف قرار دادند که باعث تخریب گیرنده در غشای پلاسمایی کبد می‌شود، بنابراین سطح کلسترول در گردش را کنترل می‌کند. در اینجا، محققان یک رده سلولی از موش‌ها را مهندسی کردند که فعالیت رونویسی در سطح تک سلولی را گزارش کردند.

نتایج گزارش کردند که یک بستر دامنه قابل برنامه ریزی برای اتصال به DNA انتخاب شدند که برای خاموش کردن ژن در موش کارآمدترین عملکرد را داشتند. علاوه بر این، یک تجویز mRNA ویرایشگر در داخل یک نانوذره لیپیدی با موفقیت سطح پروتئین در پلاسما را به نصف کاهش داد و این اثر برای نزدیک به یک سال در نمونه‌های موش حفظ شد. باوجود بازسازی اجباری کبد در این موش‌ها، خاموش شدن ژن ادامه یافت، که نشان می‌دهد حالت نصب شده توسط سرکوبگر مهندسی شده قابل وراثت است. در مقایسه با تداخل اسید ریبونوکلئیک (RNAi)، این روش خاموش کردن ژن کارآمدتر و پایدارتر بود، زیرا تنها یک تجویز برای یک اثر طولانی مدت مورد نیاز بود، در حالی که RNAi نیاز به چندین تجویز داشت.

به طور کلی، یافته‌ها این مطالعه نشان داد که استفاده از ترکیب سرکوب‌کننده مهندسی شده قابل برنامه‌ریزی، با موفقیت یک ژن خاص را در موش‌ها خاموش کرد و سطح پروتئین در پلاسمای در گردش را برای نزدیک به یک سال کاهش داد. این نتایج ظرفیت کاربرد‌های درمانی خاموشی ژن را برجسته می‌کند.