داروی ژن درمانی Lenmeldy برای درمان بیماری لکودیستروفی متاکروماتیک (MLD) به‌تازگی مجوز سازمان وزارت بهداشت (FDA) را دریافت کرده است، با برچسب قیمت 4.25 میلیون دلاری خود صاحب عنوان «گران‌ترین داروی جهان» است.
لکودیستروفی متاکروماتیک یک اختلال عصبی است که به کودکان نوپا حمله می‌کند و خیلی سریع، برای توانایی صحبت‌کردن و راه رفتن آن‌ها اختلال ایجاد می‌کند. حدود نیمی از کودکان مبتلا به این اختلال می‌میرند و بقیه در حالت نباتی زندگی می‌کنند که این امر بار سنگینی را برای خانواده‌ها ایجاد می‌کند.
اما ابتلا به آن بسیار نادر است و سالانه تنها حدود 40 کودک در ایالات متحده را تحت تاثیر خود قرار می‌دهد. با این حال، همین نادر باعث‌شده تا داروی Lenmeldy با قیمت بسیار سرسام‌آوری فروخته شود.
Lenmeldy از سه سال پیش در اروپا تأیید شده و با قیمت تا حدودی کمتر در آن فروخته می‌شود. شرکت Orchard Therapeutics، سازنده این دارو برای سال 2023 اعلام کرده که تنها 12.7 میلیون دلار از فروش محصول خود به دست آورده است. این دارو، یک ژن از دسته‌رفته را به سلول‌های مغز استخوان کودکان اضافه می‌کند و علت اصلی این بیماری را در مغز معکوس می‌کند. کودکانی که تحت ژن درمانی قرار می‌گیرند، اکثراً قادر به راه‌رفتن هستند و عملکرد شناختی خوبی دارند.
در همین حال، برخی گروه‌های مستقل ادعا کرده‌اند که این دارو می‌تواند مقرون‌به‌صرفه باشد. به‌عنوان مثال، مؤسسه بررسی بالینی و اقتصادی که ارزش داروها را ارزیابی می‌کند، در سپتامبر گذشته گفته بود که ژن درمانی MLD طبق مدل‌های آن‌ها، بین 2.3 تا 3.9 میلیون دلار ارزش دارد.
